La sperimentazione scientifica in sede laboratoriale, ha raggiunto un nuovo importante obiettivo sulla sordità.
Secondo quanto pubblicato dalla rivistaNature, un gruppo di scienziati americani e cinesi ha utilizzato gruppi di topi modificati geneticamente col ceppo Beethowen, cioè affetti da una forma progressiva di perdita dell’udito, per sperimentare una forma di terapia genica mirata, basata sulla tecnica Crispr/Cas9, ovvero di correzione del gene.
Nel gene TMC1 è sufficiente alterare una sola lettera perché vi siano alterazioni che portano, nel tempo, alla perdita dell’udito.
Il gene produce un malfunzionamento della proteina che nelle cellule della coclea consente la corretta trasmissione delle onde sonore.
Parliamo di una mutazione di tipo dominante, una sola copia del gene trasmessa da un genitore può compromettere l’udito del figlio.
Con l’iniezione dellecomponenti del sistema di editing del genoma, l’enzima Cas9 addetto a tagliare l’elica del Dna, e la guida a base di Rna per indirizzare le forbici molecolari, veicolati da alcune gocce lipidiche, i topolini hanno ripreso a sentire.
Un nuovo strumento di editing del genoma ha permesso agli scienziati di affermare che questa sperimentazione, seppure ancora lontana dall’applicazione sull’essere umano, permette di pensare a un nuovo percorso per la cura dell’udito.
